美国食品和药物管理局已正式批准首款专门针对A型桑菲利波综合征儿科患者的基因疗法上市。 A型桑菲利波综合征是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，此前临床上多以对症缓解治疗为主，缺乏能够针对疾病根源的有效干预方案，此次该基因疗法...

美国食品和药物管理局已正式批准首款专门针对A型桑菲利波综合征儿科患者的基因疗法上市。 A型桑菲利波综合征是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，此前临床上多以对症缓解治疗为主，缺乏能够针对疾病根源的有效干预方案，此次该基因疗法的获批，为罹患这一罕见病的儿童患者群体带来了全新的治疗选择，也为这类罕见单基因遗传病的治疗研究提供了重要的参考方向。